메디헬프라인 박옥남 대표이사는 K-BD Group(제약·바이오 사업개발연구회) '제1회 유망바이오벤처·스타트업 투자포럼'에서 메디헬프라인의 코스닥 상장 목표를 이같이 밝혔다.

K-BD Group(제약·바이오 사업개발연구회, 회장 이재현)은 지난 15일 유망바이오벤처·스타트업 투자포럼을 개최했다. 이번 포럼에는 난치성 병증 신약, 항암제, 약물전달 시스템(DDS), 신약 타겟 탐색 솔루션 등 우수한 기술력을 보유한 20개사가 참여해 기업별 보유 역량과 연구개발 파이프라인 발표를 진행했다.

메디헬프라인은 지난 1998년 RA 컨설팅 회사로 시작해 2013년 임상 CRO로 확장했고, 2016년부터는 중앙연구소를 설립해 신약개발을 진행하고 있다. 특히 2018년 보건복지부 우수신약 과제에 선정돼 파킨슨병 치료제 임상 2상에 33억을 지원받았고, 2020년에는 산업통상자원부로부터 26억 규모의 당뇨성 족부궤양치료제 국가 과제를 수주하는 등 신약개발 우수성을 인정받았다.

또한 ▲MH-101(파킨슨병, Ex- WIN1001X) ▲MH-102(알츠하이머 치매) ▲MH-103(경도 인지장애) ▲MH-201(당뇨성 족부궤양) 등 2상 및 3상 단계에 진입한 후보 파이프라인을 확보하고 있다. MH-101(파킨슨병 치료제)은 지난 3월 국내 임상 3상이 승인됐고, MH-201(당뇨성 족부궤양치료제)는 지난 5월 임상 2상 IND를 신청하는 등, 주요 파이프라인이 모두 임상 2상 단계로써 신약 개발에 대한 기대감을 더욱 모으고 있다.

박옥남 대표는 “메디헬프라인은 오토파지(Autophagy) 플랫폼 기술을 기반으로 다양한 적응증에 신약을 개발하고 있다. 크게 퇴행성뇌질환군과 만성창상군으로 나눠볼 수 있다. 가장 앞선 MH-101(파킨슨병)은 국내 임상 3상이 승인됐고, 미국 FDA 임상 2상 진입을 준비하고 있다”고 설명했다.

이어 “특히 미충족 의료수요가 큰 MH-102(알츠하이머 치매), MH-103(경도 인지장애), MH-201(당뇨성 족부궤양)도 국내 임상 2상을 승인받아, 올해 2상 진입을 목표로 준비하고 있다”라며 "MH-201의 경우, 신생혈관 생성 인자(VEGf), 피부재생촉진인자(PDGF, IGF)등의 피부재생 주요 성장 활성과 상피세포 분화 및 콜라겐 생성촉진, 항균 펩타이드 활성, 염증성 CytoKine 억제 등의  Multi 기전이 확인돼, 성공적 치료제 개발에 기대를 모으고 있다”고 덧붙였다.

또한 “향후 신약개발을 위해 자금확보 전략도 추진 중”이라며 “선행연구결과 독성 없이 안전성이 증명된 바에 따라, 특허기술을 활용해 뇌기능 개선 메디컬 헬스푸드, 개별인증형 건강기능식품, 피부재생 더마코스메틱 사업을 통해 매출을 지속 창출할 계획이다. 현재 해외와 국내 유통기업과 협의 중에 있다”고 부연했다.

메디헬프라인의 다수 임상시험 진입 성과는 현재 매출이 발생하는 사업을 통한 지속적인 신약개발 투자와 글로벌 수준의 임상개발 역량을 갖췄기 때문으로 알려져 있다. 

메디헬프라인은 현재 100억원대 이상의 캐시카우를 보유하고 있으며, 지난 1998년부터 신약 개발 컨설팅(비임상 및 IND, NDA) 및 임상, PV/MPS 과제 등 연평균 100여 개 이상의 프로젝트를 진행하고 있다. 이에 따라 자체적인 신약개발 및 임상개발 역량과 전문 인력을 보유한 것으로도 유명하다.

주요기전인 오토파지(Autophagy) 유도 기전은 일본 오스미 요시노리 교수가 50년간 연구를 통해 원리를 증명한 자가포식 시스템이다. 오스미 교수가 2016년 노벨 생리의학상을 받은 이후 난치성 치료제 개발의 새로운 기전으로 주목받고 있다.

오토파지는 핵이 있는 모든 세포 안에서 노폐물, 유해물질, 이상 단백질 등을 분리해 에너지원으로 다시 활용하는 자가포식과정을 말한다. 쓰레기를 재활용하는 시스템으로 볼 수 있다.

먼저 오토파지가 활성화되면 세포 내에서 자가소화포(Autophagosome)가 세포 내 염증, 독성 단백질 등 노폐물들을 도킹(Docking)하고, 라이소솜과 자가소포체(Autolysosome)가 융합(Fusion)한다. 이후 라이소좀을 통한 산성 가수분해(lysosomal acid hydrouses)가 이뤄지고 분해된 소포체들은 대사물질로서 다시 재활용할 수 있게 된다.
 

▲메디헬프라인 박옥남 대표이사
 

박 대표는 “오토파지 활성화를 통해 뇌신경세포의 직접적인 사멸 원인으로 규명된 알파-시누클레인(alpha-synuclein), 아밀로이드-베타42(amyloid-beta 42), 타우 단백질(tau protein)을 제거하면, 뇌신경세포 사멸 방지 및 정상화가 가능하다”고 강조했다. 

이어 “MH-101(파킨슨병 치료제)는 오토파지 활성화 유도(Autophagy-lysosomal pathway) 미토콘드리아 장애 기능 개선 및 항염 등의 복합기전을 가진다”라며 “신경세포 사멸을 방지하고 도파민 분비를 정상화시키는 치료효과를 기대한다”고 덧붙였다.

MH-101의 187명 환자를 대상으로 수행한 국내 임상 2상 결과를 살펴보면, MDS UPDRS(Movement Disorder Society-Unified Parkinson’s Disease Rating Scale, 파킨슨 평가척도) Part III 33점 이상인 환자들(MDS)에게서 증상이 탁월하게 개선된 것으로 나타났다. 

또한 치료제가 없는 Tremor(파킨슨 환자의 주요 증상인 떨림 증상) 및 우울증에서도 유의미한 개선 결과가 도출됐다. 특히 독성시험결과와 더불어 임상적 안전성을 확인한바, 환각·망상 등의 부작용이 강한 파킨슨 치료제의 단점을 극복할 것으로 평가되고 있다.

박 대표는 “MH-101는 지난 3월 승인된 국내 임상 3상 프로토콜과 국내 2상 임상 결과를 기반으로 미국 2상 임상 전략을 수립했다”라며 “다른 파이프라인들도 국내 및 미국 임상을 연내에 착수할 예정”이라고 전했다.